El programa de aprobación acelerada de la FDA ha permitido a los pacientes con cáncer un acceso temprano a tratamientos novedosos. En EEUU, aproximadamente dos tercios de los nuevos medicamentos contra el cáncer se aprueban mediante este programa, en base sobre todo a ensayos clínicos con variables subrogadas.
La nueva guía, publicada en 2023, pretende mejorar los ensayos clínicos con fármacos oncológicos proporcionando recomendaciones a los promotores para diseñar ensayos clínicos de calidad y eficientes.
Los autores de este artículo consideran que, aunque esta propuesta va en la dirección correcta, no aborda aspectos relevantes en el diseño de los estudios. Concretamente, abogan por la utilización de ensayos de un solo brazo solo en casos excepcionales en cánceres ultra raros, por la consideración de la supervivencia global y la calidad de vida como únicas variables aceptables y por el desarrollo de herramientas que permitan determinar la magnitud del beneficio clínico.
El objetivo es mejorar los resultados de los pacientes y garantizar que no son innecesariamente expuestos a fármacos con beneficios no confirmados y a menudo con riesgos sustanciales.
REFERENCIAS
Gyawali B, Kesselheim AS, Ross JS. The Accelerated Approval Program for Cancer Drugs – Finding the Right Balance. N Engl J Med. 2023 Sep 14;389(11):968-971. doi: 10.1056/NEJMp2306872. Epub 2023 Sep 9. PMID: 37694884.