Para comercializar un medicamento y que este pueda utilizarse, se debe demostrar su eficacia y seguridad mediante Ensayos Clínicos denominados Pivotales. Para garantizar la calidad de los estudios deben cumplir varios requisitos.
Por normal general, en los estudios existen al menos dos grupos, para poder comparar el fármaco. En un grupo los pacientes serán tratados con el fármaco nuevo (Grupo A) y en el otro serán tratados con placebo, o con otro fármaco que ya conocemos sus efectos (Grupo B). Para esto, es fundamental que los dos grupos sean similares. Por ejemplo, NO podemos comparar un grupo de personas de 30 años, contra un grupo de personas de 70 años, o pacientes recién diagnosticados con pacientes que padecen la enfermedad desde hace mucho tiempo. Para que un estudio tenga un buen diseño los grupos tienen que ser muy similares en todas las características que pueden influir en los resultados. Los pacientes son asignados al grupo A o B al azar, para asegurarse que los grupos son parecidos. Además, en general, durante el estudio los investigadores no saben si el paciente pertenece al grupo A o B, para que no cometan errores por estar sugestionados.
